Lito Sousa foi a primeira pessoa no mundo a poder testar a substância experimental ALN-6457 como tentativa de tratamento para a doença de Creutzfeldt-Jakob. Segundo sua esposa, Mila Seidl, ele segue na UTI, está estável e não teve reação ao produto depois da aplicação.
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O ALN-6457 ainda não foi testado em estudos clínicos com humanos. A equipe médica espera avaliar possíveis mudanças no quadro por meio de exames nas próximas seis semanas.
A estratégia tenta reduzir a produção da proteína priônica, mas ainda não há prova de que interrompa a doença. Imagem: o:peterschreiber.media/iStock
Como funciona a substância
O ALN-6457 é desenvolvido pela Regeneron, nos Estados Unidos, em parceria com a Alnylam Pharmaceuticals. O produto ainda não passou por estudos clínicos, e os dados disponíveis são preliminares.
A tecnologia usa uma molécula chamada siRNA para interferir no RNA mensageiro que carrega as instruções para produzir a proteína priônica. Na doença de Creutzfeldt-Jakob, essa proteína pode assumir uma forma anormal e provocar danos no cérebro.
A estratégia tenta diminuir a produção da proteína. Com menos proteína priônica disponível, haveria, em teoria, menos material para participar do processo de formação das versões deformadas.
Por que o tratamento é experimental
O acesso ao produto ocorreu por meio do chamado uso compassivo, mecanismo que permite a pacientes com doenças graves, debilitantes ou que ameaçam a vida receber produtos ainda experimentais quando não existem alternativas terapêuticas eficazes.
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Chegar ao cérebro é uma das dificuldades. A barreira hematoencefálica impede a passagem de muitas substâncias, e o siRNA ainda precisa permanecer funcional depois de entrar nas células.
“Não basta chegar ao cérebro e entrar na célula. Uma vez lá dentro, a molécula ainda precisa resistir para se manter funcional. Ela cai dentro de uma espécie de bolha ácida, que a própria célula usa para digerir o que entra ali — e se não resistir a esse ambiente, é destruída antes de fazer efeito”, explica o especialista em pesquisa clínica Daniel Dahis ao g1.
Uma cadeia lipídica chamada C16 é usada na tecnologia para ajudar o siRNA a atravessar a membrana das células.
Como o ALN-6457 funciona: o remédio (azul) via RNAi bloqueia e destrói a receita genética (vermelha) da doença de Creutzfeldt-Jakob, impedindo o príon tóxico. – Imagem criada por inteligência artificial: Gemini/Olhar Digital
O que os testes já mostraram
Não há estudo clínico do ALN-6457 que permita avaliar seus efeitos em pessoas. Entre os dados preliminares, um experimento em camundongos registrou, na menor dose testada, uma redução de cerca de 15% no RNA mensageiro ligado à produção da proteína priônica.
O resultado mostra que a estratégia conseguiu interferir nesse mecanismo, mas não permite concluir que a doença será interrompida. Tampouco há evidências de benefício clínico ou de aumento da sobrevida em humanos.
O que tem sido visto até agora mostra que estamos falando de uma terapia que reduz, na teoria, a produção da proteína priônica.
Daniel Dahis, especialista em pesquisa clínica, ao g1.
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Para ele, isso “é um indicativo de que a estratégia pode valer a pena ser investigada, especialmente diante de uma doença que hoje não tem tratamento capaz de interromper sua progressão. Mas isso, claro, sempre considerando as incertezas de segurança e uma avaliação individual de risco-benefício.”
Os principais dados conhecidos são:
- O ALN-6457 não foi testado clinicamente em humanos;
- Camundongos apresentaram redução de cerca de 15% no RNA mensageiro da proteína priônica;
- A tecnologia combina siRNA e uma cadeia lipídica C16;
- Testes com essa tecnologia foram realizados em ratos e primatas;
- A avaliação de segurança mais completa foi feita em outro programa, voltado à doença de Alzheimer.
Nos testes anteriores em animais, não foram observadas alterações relacionadas à substância em avaliações clínicas, neurológicas e de órgãos. Os estudos, contudo, foram preliminares e de curta duração. Lito permanece na UTI, e os próximos exames devem ajudar a avaliar o efeito da aplicação.
Valdir Antonelli
Valdir Antonelli é jornalista com especialização em marketing digital e consumo.
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Tags: Doença de Creutzfeldt-Jakob doença rara Lito Sousa Tratamento Experimental
